Hirudin
hirudin(天然水蛭肽);重組類似物 lepirudin(Refludan)與 desirudin(Iprivask、Revasc)。相關的合成類似物 bivalirudin(Angiomax)另有專屬檔案(#131)
1這是什麼
Hirudin 正是水蛭能發揮作用的原因。醫用水蛭用於放血至少已有兩千年歷史,而水蛭咬傷在水蛭脫離後仍會持續出血數小時這一實際觀察,於 1884 年獲得解釋:John Haycraft 在水蛭分泌物中發現了一種抗凝血物質。Fritz Markwardt 於 1950 年代分離並鑑定 hirudin,確定其結構,確立其為已知最強效的天然凝血酶抑制劑——其結合的解離常數在飛莫耳(femtomolar)範圍,幾乎是蛋白質–蛋白質交互作用所能達到的最緊密程度。
凝血酶是凝血過程核心的酵素。肝素作為主力抗凝血劑,並不直接作用於凝血酶;它是透過加速抗凝血酶發揮作用,因而有兩項重要弱點。它無法使已結合在血塊內的凝血酶失去活性,而且在部分病人身上會引發針對肝素–血小板第 4 因子複合物的免疫反應,反常地造成血栓——即肝素誘發血小板低下症(HIT)。直接凝血酶抑制劑可同時解決這兩個問題,而這正是 hirudin 類似物開發所針對的臨床利基。
重組技術催生了兩項產品。Lepirudin 於 1990 年代末獲核准,專用於 HIT 併血栓——這種情況下病人急需抗凝治療,卻不能使用肝素。Desirudin 獲核准用於髖關節置換術後的靜脈血栓栓塞預防。兩者在商業上均未能存續。Lepirudin 的製造商於 2012 年將其停產,歐洲許可亦被撤銷;desirudin 從未真正上市行銷。取而代之占據此領域的是 argatroban 與 bivalirudin(#131)——後者是依據 hirudin 結合模體設計、由 20 個胺基酸組成的合成肽,結合可逆且半衰期較短。
請注意,天然 hirudin 的第 63 位酪胺酸經硫酸化;重組版本則否,親和力因此略為降低。研究文獻中的「hirudin」可能指兩者之一。
2推測的作用機制
3研究顯示了什麼
急性冠心症
髖關節置換術後的深部靜脈血栓預防
醫用水蛭療法
外用及口服「hirudin」產品
4已報告的副作用與交互作用
文獻報告
常見(文獻). 出血是最主要且可預期的不良反應——注射及穿刺部位出血、血腫、血尿、胃腸道出血、需要輸血的貧血。冠狀動脈試驗中的大出血發生率一致高於肝素。
嚴重/警示. 顱內出血,曾使兩項早期試驗在最初選定的劑量下終止;致命性出血;腎功能不全時的蓄積與過量,這是最重要的單一劑量風險,lepirudin 在顯著腎功能障礙時需大幅減量或避免使用。沒有反轉劑——出血處置以支持性治療為主,血液過濾的作用有限。
社群報告
社群使用:藥用類似物基本上沒有任何記載——它們是需要檢驗監測的靜脈注射或由醫院施打的皮下注射抗凝血劑,且兩者均已退出市場。水蛭療法與外用水蛭萃取物產品確實有消費者使用;前者應與藥理性抗凝治療區分,後者則沒有證據支持。免疫原性. 接受 lepirudin 治療的病人中有很大比例產生抗 hirudin 抗體——長期治療者據報約 40–70%。多數抗體不具中和性,部分反而因延緩腎臟清除而反常地增強並延長抗凝血作用,治療持續越久,越需要更密切的 aPTT 監測。曾接受治療的病人再次暴露時,有嚴重全身性過敏反應(包括致死案例)的報告,因而訂有針對再次暴露的特定警示。
理論性. 再次暴露時 hirudin 類似物之間的交叉反應;抗體狀態與有效半衰期之間的交互作用。
交互作用。 與血栓溶解劑、抗血小板藥物、其他抗凝血劑及非類固醇消炎藥(NSAID)併用時出血風險相加——顱內出血正是出現在 hirudin 合併 streptokinase 或 alteplase 的冠狀動脈試驗中。Hirudin 類藥物會延長 aPTT、INR 及凝血酶時間,干擾其他抗凝血劑的監測,並使轉換至 warfarin 變得複雜。
研究者常監測的指標
以下依據核准仿單與試驗方案,而在此類藥物中,監測並非可有可無:
| 指標 | 為何受到關注 |
|---|---|
| aPTT(活化部分凝血活酶時間) | 兩項產品的常規監測檢驗,目標比值約為基準值的 1.5–2.5 倍;於開始給藥後 4 小時及每次調整輸注速率後檢測。在高濃度時其與 hirudin 濃度的關係呈非線性,這是已知的限制。 |
| Ecarin 凝血時間 | 測定直接凝血酶抑制劑濃度較準確的檢驗,用於研究,以及臨床上可行之處。 |
| 血小板數 | HIT 的決定性測量值;血小板數回升表示診斷正確且治療有效。 |
| 血紅素與血球容積比 | 出血是主要不良反應,且可能為隱性出血。 |
| 肌酸酐與 eGFR | 兩種藥物皆經腎臟清除並會蓄積;這是最重要的安全參數,也是最常被忽略的一項。 |
| INR | Hirudin 類藥物會獨立於 warfarin 作用之外延長 INR,使轉換至口服抗凝治療確實棘手,也是有文獻記載的錯誤來源。 |
| 抗 hirudin 抗體 | 並非常規可檢測,但可解釋延長治療期間出現的意外延長作用。 |
對所有人免費。安全資訊絕不設付費牆。
5復溶與操作處理
兩項產品皆為醫院藥局品項,劑型為凍晶乾燥粉末,以注射用水或生理食鹽水復溶,再進一步稀釋供輸注,於使用前立即配製,並依仿單丟棄。Lepirudin 劑量依體重計算並依 aPTT 調整,目標比值約為對照值的 1.5–2.5 倍,每次調整輸注速率後四小時檢測;desirudin 為固定 15 mg 皮下注射劑量,搭配 aPTT 監測並於腎功能不全時減量。文獻記載的實務風險為依體重計算時的算術錯誤,以及未依腎功能減量。兩項產品目前皆未上市,因此本節屬歷史性說明,而非操作指引。
6常與之一同研究的化合物
Bivalirudin(#131),仍存續的 hirudin 衍生合成類似物,也是直接的後繼者;argatroban,接手 HIT 適應症的小分子直接凝血酶抑制劑,經肝臟清除,因此在腎功能不全時較為適合;dabigatran,源自同一藥理概念的口服直接凝血酶抑制劑;fondaparinux、肝素與 enoxaparin,則是整個試驗計畫中的對照藥物。
僅為資訊性交叉連結,並非組合搭配建議。
7各地區法規狀態
| 地區 | 狀態(查核於 —) |
|---|---|
| 美國 | Lepirudin(Refludan)曾獲 FDA 核准用於 HIT 併血栓;2012 年由製造商停產,已不再上市。Desirudin(Iprivask)曾獲 FDA 核准用於髖關節置換術後深部靜脈血栓預防;已停產。活體醫用水蛭以第 II 級醫療器材獲得許可 |
| 歐盟 | Refludan 曾獲 EMA 許可;上市許可已撤銷。Revasc(desirudin)許可亦已撤銷 † |
| 英國 | 過去與歐盟同步取得許可;已不再上市 † |
| 澳洲 | 目前未上市 † |
| 南非 | 目前未註冊 † |
| 運動 | 未被 WADA 禁用。抗凝血劑不具提升運動表現作用,未列入禁用清單 |
8尚未解答的問題
- 兩項證據充分的產品為何在商業上失敗——是出血特性、缺乏解毒劑、argatroban 與 bivalirudin 的出現,還是 HIT 市場規模太小?
- 非中和性抗 hirudin 抗體所帶來的抗凝血作用增強,在以抗體為基礎的抗凝血劑設計中,是否有可借鏡的類比?
- 水蛭唾液中除了 hirudin 之外,還含有數十種抗止血與抗發炎蛋白,其中是否有其他具藥理價值的成分?
- 若水蛭療法對骨關節炎的症狀改善確實存在,其實際機轉為何?
9參考文獻
- 1Markwardt F (1991). Hirudin and derivatives as anticoagulant agents. Thromb Haemost. PubMed
- 2Greinacher A et al. (1999). Recombinant hirudin (lepirudin) provides safe and effective anticoagulation in patients with heparin-induced thrombocytopenia: a prospective study. Circulation. PubMed · DOI
- 3Greinacher A et al. (1999). Lepirudin (recombinant hirudin) for parenteral anticoagulation in patients with heparin-induced thrombocytopenia. Circulation. PubMed · DOI
- 4Lubenow N et al. (2005). Lepirudin for prophylaxis of thrombosis in patients with acute isolated heparin-induced thrombocytopenia: an analysis of three prospective studies. Blood. PubMed · DOI
- 5The Global Use of Strategies to Open Occluded Coronary Arteries (GUSTO) IIb Investigators (1996). A comparison of recombinant hirudin with heparin for the treatment of acute coronary syndromes. NEJM. PubMed
- 6Organisation to Assess Strategies for Ischemic Syndromes (OASIS-2) Investigators (1999). Effects of recombinant hirudin (lepirudin) compared with heparin on death, myocardial infarction, refractory angina, and revascularisation procedures in patients with acute myocardial ischaemia without ST elevation. Lancet. PubMed
- 7Eriksson BI et al. (1997). A comparison of recombinant hirudin with a low-molecular-weight heparin to prevent thromboembolic complications after total hip replacement. NEJM. PubMed · DOI
- 8European Medicines Agency. Refludan EPAR — withdrawal of marketing authorisation. PubMed
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