Elafin

Elastase-specific inhibitor(ESI)、skin-derived antileukoproteinase(SKALP)、peptidase inhibitor 3(PI3)、trappin-2(全長前驅物;elafin 為其 C 端結構域)、WAP four-disulfide core domain protein 14(WFDC14)

皮膚與美容
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1這是什麼

Elafin 是人體在皮膚與黏膜表面產生的一種小分子蛋白質,作用是煞住嗜中性球的酵素。嗜中性球(第一線反應的白血球)釋出 elastase 與 proteinase 3 以殺滅細菌,但這些酵素同時也會侵蝕健康組織;elafin 與其近親 SLPI(secretory leukocyte protease inhibitor)則把這類破壞侷限在局部。它於 1980 年代末在乾癬的鱗屑皮膚中(因而有「skin-derived antileukoproteinase」之名)及呼吸道分泌物中被發現。其濃度在發炎的皮膚、感染期間的肺臟以及腸道中上升,而在某些發炎性疾病中則下降或不敷所需。

自 2000 年代起,一家德國生物科技公司開發了重組人類 elafin,進行第 1 期與第 2 期試驗,並取得歐盟孤兒藥資格認定。Elafin 也以生物標記聞名:血中 elafin 是骨髓移植後皮膚移植物抗宿主病的已驗證指標。它是人體內源性蛋白質,而非合成研究化合物,且無消費端或社群使用。


2推測的作用機制

蛋白酶抑制. 與嗜中性球 elastase 及 proteinase 3 緊密結合,實務上為不可逆,保護彈性蛋白、膠原蛋白與細胞間連結(Wiedow 1990)。
抗發炎訊息傳遞. 降低上皮與內皮細胞的 NF-κB 活化及 IL-8、TNF-α 與其他細胞激素釋放,在部分模型中與蛋白酶抑制作用無關。
抗菌. 在體外以微莫耳濃度殺滅或調理化革蘭氏陰性菌、革蘭氏陽性菌與真菌。
基質錨定. trappin-2 的「cementoin」結構域經轉麩醯胺酸酶交聯進入細胞外基質,形成局部且持久的蛋白酶屏障。
免疫調節. 在肺損傷模型中促進發炎消退並調節巨噬細胞表現型。
一種由上皮製造的彈性蛋白酶抑制劑。它佔據嗜中性球彈性蛋白酶的活性位,使該酶無法切斷賦予肺與皮膚回彈力的彈性蛋白——對發炎造成的結構損傷形成局部煞車。示意圖——未按比例繪製

3研究顯示了什麼

等級:B (Phase 2, not fully published)

食道癌食道切除術後的發炎反應

Kiel 大學的一項隨機、安慰劑對照第 2 期試驗,測試在手術前後靜脈給予 elafin 以減緩術後發炎反應。贊助者宣布收案已完成,後續並報告 elafin 治療組的加護病房停留時間較短 †;截至審閱日期,尚未找到包含主要終點數據的完整同儕審查發表。應視為贊助者的正面宣布,最多為 B。
等級:B/C

腎臟移植與心臟手術

德國曾規劃或啟動一項以 elafin 保護腎臟移植物免於缺血再灌流損傷的第 2 期研究 †。在豬與齧齒類心臟手術模型中的實驗工作顯示心肌損傷減少。

第 1 期安全性

一項健康受試者的單次劑量遞增研究報告耐受性良好。
等級:C (EU orphan designation)

肺動脈高壓

過度表現 elafin 的小鼠可免於缺氧性肺高壓,重組 elafin 在齧齒類 PAH 模型中逆轉血管重塑(Nickel 2015, Am J Respir Crit Care Med)。無已完成的人體試驗。 [7]

發炎性腸道疾病與乳糜瀉

IBD 與乳糜瀉病人發炎腸道中的 elafin 表現降低;以工程改造的食品級細菌遞送 elafin,可保護小鼠免於化學誘發的大腸炎與麩質相關損傷(Motta 2012, Sci Transl Med;Galipeau 2014, Am J Gastroenterol)。人體資料屬觀察性。 [5][6]
等級:C/D

皮膚:乾癬、傷口癒合、皮膚炎

Elafin 在乾癬斑塊與傷口邊緣明顯上調;局部外用或以基因遞送的 elafin 在小鼠皮膚模型中降低發炎。無人體治療試驗。儘管名稱中含「skin」,市面上並無含 elafin 的化妝品或皮膚科產品。
等級:A (as a diagnostic)

移植物抗宿主病(生物標記)

血漿 elafin 是皮膚 GVHD 的已驗證生物標記,並可預測預後(Paczesny 2010, Sci Transl Med)。這屬診斷用途,而非治療。 [4]

肺損傷、ARDS、囊狀纖維化

ARDS 與 CF 呼吸道中已記載 elafin 缺乏或被切解;重組或基因遞送的 elafin 在齧齒類與豬的肺損傷模型中具保護作用。無人體治療試驗。

4已報告的副作用與交互作用

文獻報告

第 1 期報告無顯著不良事件;第 2 期的詳細安全性未發表。由於是人類蛋白質,重複給藥時的主要理論風險為抗體生成。在嚴重感染的組織中,elafin 可能被細菌與宿主蛋白酶切解而失去活性。

社群報告

基本上無任何記載;elafin 並未販售,也不在實驗室與試驗之外使用。

理論上. 在活動性感染期間抑制嗜中性球蛋白酶可能損害宿主防禦;與 alpha-1 antitrypsin 作用路徑之間的相互影響。

交互作用。 尚無確立者。

研究者常監測的指標

社群使用基本上為零,因此以下反映的是試驗終點與生物學:

指標為何受到關注
CRP、IL-6、IL-8、procalcitonin手術試驗所測量的全身性發炎指標。
嗜中性球 elastase 活性或 elastase–抑制劑複合物研究中使用的直接藥效學讀值。
血漿 elafin 本身在移植病人中作為 GVHD 生物標記具相關性,而非作為藥物監測工具。
抗藥物抗體重複給予蛋白質製劑時的標準考量。
器官功能(肌酸酐、troponin、氧合)用於所研究的手術與移植適應症。

對所有人免費。安全資訊絕不設付費牆。


5復溶與操作處理

重組 elafin 是研究試劑與臨床試驗用產品,由實驗室以冷凍或凍乾形式提供,在無菌條件下操作。並無社群劑型、市面上無流通的藥瓶規格,也無自行給藥方案;計算器不適用。


6常與之一同研究的化合物

SLPI(其姊妹蛋白酶抑制劑)、alpha-1 antitrypsin(全身性 elastase 抑制劑;已核准用於 AAT 缺乏症)、LL-37 與其他抗菌肽(檔案見 Tier 3)、thymosin beta-4(檔案 2)作為傷口癒合模型中的對照,KPV(檔案見第 2 組)用於大腸炎模型。

僅為資訊性交叉連結,並非組合搭配建議。


7各地區法規狀態

地區狀態(查核於 —)
美國試驗階段;未經 FDA 核准;未找到 IND 階段試驗 †
歐盟試驗階段;EMA 對肺動脈高壓/CTEPH(2007–2008)與食道癌手術(2011–2012)給予孤兒藥資格認定 †;未取得上市許可
英國未取得藥品許可
澳洲未核准
南非未註冊
運動未列於 WADA 清單;作為未核准物質將歸入 S0

8尚未解答的問題

  • 食道切除術第 2 期數據的完整發表。
  • 局部遞送(吸入、局部外用、腸道標靶細菌)是否能克服血漿半衰期短的問題。
  • Elafin 在 PAH 中的角色,該適應症雖有孤兒藥資格,卻未接續進行人體試驗。
  • 其在 GVHD 的生物標記角色能否轉化為治療角色。

9參考文獻

  1. 1Wiedow O et al. (1990). Elafin: an elastase-specific inhibitor of human skin. Purification, characterization, and complete amino acid sequence. J Biol Chem. PubMed
  2. 2Sallenave JM (2010). Secretory leukocyte protease inhibitor and elafin/trappin-2: versatile mucosal antimicrobials and regulators of immunity. Am J Respir Cell Mol Biol. PubMed · DOI
  3. 3Shaw L, Wiedow O (2011). Therapeutic potential of human elafin. Biochem Soc Trans. PubMed · DOI
  4. 4Paczesny S et al. (2010). Elafin is a biomarker of graft-versus-host disease of the skin. Sci Transl Med. PubMed · DOI
  5. 5Motta JP et al. (2012). Food-grade bacteria expressing elafin protect against inflammation and restore colon homeostasis. Sci Transl Med. PubMed · DOI
  6. 6Galipeau HJ et al. (2014). Novel role of the serine protease inhibitor elafin in gluten-related disorders. Am J Gastroenterol. PubMed · DOI
  7. 7Nickel NP et al. (2015). Elafin reverses pulmonary hypertension via caveolin-1-dependent bone morphogenetic protein signaling. Am J Respir Crit Care Med. PubMed · DOI
  8. 8Verrier T et al. (2012). The WAP protein trappin-2/elafin: a handyman in the regulation of inflammatory and immune responses. Int J Biochem Cell Biol. PubMed · DOI
  9. 9Proteo Biotech AG press releases on Phase 1 and Phase 2 elafin trials and EMA orphan designations (sponsor communications; to be replaced by peer-reviewed sources where available). PubMed

參考文獻正在對應到 PubMed/DOI 識別碼;在此之前,連結會在 PubMed 中搜尋該筆引文。

† 我們的審閱員正在依據現有來源進行確認。


10社群

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自我報告的副作用 第 2 階段

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2026年10月31日Profile published — awaiting medical review

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