SS-31
elamipretide、Bendavia、MTP-131、Forzinity（美国商品名）
1这是什么
SS-31 是一种由四个氨基酸组成的合成肽，由 Hazel Szeto（康奈尔大学）和 Peter Schiller（蒙特利尔）于 2000 年代初开发，最初源于对类阿片肽的研究。结果发现它在线粒体内的浓度约富集一千倍，并在那里附着于心磷脂——一种线粒体内膜特有的脂质分子，负责维持产能机制的形态。Stealth BioTherapeutics 以 elamipretide 之名开展了临床项目，试验涵盖心肌梗死、心力衰竭、肾脏疾病、线粒体肌病、Barth 综合征、干性年龄相关性黄斑变性以及 Leber 遗传性视神经病变。
这些试验大多未达到主要终点。促成获批的例外是 Barth 综合征，这是一种极罕见的 X 连锁疾病，其心磷脂本身存在缺陷。它是本站少数真正获得监管批准的化合物之一，同时其获批范围也远比网络上的热情所暗示的要窄得多。
2推测的作用机制
就一种肽而言，其机制在细胞、离体线粒体和动物中的表征异常充分（Szeto 2014, Br J Pharmacol）。情况变得复杂的是临床试验。
3研究显示了什么
原发性线粒体肌病
急性心肌梗死
干性年龄相关性黄斑变性
动物中的衰老、骨骼肌与肾脏研究
4已报告的副作用与相互作用
文献报告
各项试验中最主要的不良反应是注射部位反应——发红、瘙痒、疼痛、肿胀、瘀青——见于多数皮下注射受试者，常需轮换注射部位，偶尔导致停药。部分长期用药者出现嗜酸性粒细胞增多 †。在大多数试验中，头痛、恶心和头晕的发生率与安慰剂相近。未见一致的器官毒性信号。社区报告
可持续数天的注射部位风团（非常常见）、瘙痒、疲劳、头痛；部分人报告主观上精力增加，另一些人则无任何感受。理论推断. 改善所有细胞的线粒体功能，原则上也可能支持肿瘤细胞；试验中未观察到，但也未针对此目的进行研究。缺乏妊娠期数据。
相互作用。 试验中未发现相互作用。应查阅获批产品的说明书。
研究者常监测的指标
| 指标 | 为何受到关注 |
|---|---|
| 嗜酸性粒细胞计数（全血细胞计数及分类） | 试验中有长期使用后出现嗜酸性粒细胞增多的报告 †。 |
| 肌酸激酶和乳酸 | 肌病试验中使用的肌肉及线粒体应激标志物。 |
| 六分钟步行距离及握力或伸膝肌力 | Barth 综合征和肌病试验中使用的功能性终点。 |
| 超声心动图每搏输出量和射血分数 | Barth 综合征和心力衰竭试验中的心脏终点。 |
| 注射部位日志 | 最常见的不良反应；在试验中被系统记录。 |
| 一般基线指标：全血细胞计数、综合代谢检查组、肝肾功能 |
对所有人免费。安全信息绝不设付费墙。
5复溶与操作处理
由于剂量以毫克计，研究用材料通常为 10 mg 或 50 mg 规格的小瓶。用抑菌注射用水复溶；该肽在溶液中相当稳定。由于注射部位反应是试验中的主要问题，研究人员常使用较大的稀释体积并轮换注射部位。
在计算器中打开（已预填）→6常与之一同研究的化合物
MOTS-c 和 humanin（社区所称「线粒体组合」；无联合研究）、NAD⁺ 前体、CoQ10（在线粒体疾病中作为对照或背景治疗）。
仅为信息性交叉链接，并非组合搭配建议。
7各地区监管状态
| 地区 | 状态（核查于 —） |
|---|---|
| 美国 | FDA 加速批准（2025 年），以 Forzinity 之名用于体重 ≥30 kg 的 Barth 综合征患者；其他所有用途均属研究性或未获批准。灰色市场上的 SS-31 并非获批产品 † |
| 欧盟 | 未获上市许可；已有针对 Barth 综合征的孤儿药资格认定 † |
| 英国 | 未获许可 |
| 澳大利亚 | 未获批准 |
| 南非 | 未注册 |
| 体育 | 此前列为 S0（未获批准物质）；美国获批后的状态应对照现行 WADA 清单核实 † |
8尚未解答的问题
- 为什么一种机制如此明确的化合物在大多数疗效试验中都失败了？患者选择、剂量和终点选择均存在争议。
- Barth 综合征中的获益是否依赖于特定的心磷脂缺陷，因而无法推广到普通衰老？
- 超出数百名患者范围的长期安全性。
- 社区使用的较低剂量究竟是否具有任何药理作用。
9参考文献
- 1Szeto HH (2014). First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics. Br J Pharmacol. PubMed · DOI
- 2Birk AV et al. (2013). The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. J Am Soc Nephrol. PubMed · DOI
- 3Reid Thompson W et al. (2021). A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome. Genet Med. PubMed
- 4Karaa A et al. (2023). Efficacy and safety of elamipretide in individuals with primary mitochondrial myopathy: the MMPOWER-3 randomized clinical trial. Neurology. PubMed · DOI
- 5Gibson CM et al. (2016). EMBRACE STEMI study: a Phase 2a trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous MTP-131 on reperfusion injury in patients undergoing primary percutaneous coronary intervention. Eur Heart J. PubMed · DOI
- 6Butler J et al. (2020). Effects of elamipretide on left ventricular function in patients with heart failure with reduced ejection fraction: the PROGRESS-HF phase 2 trial. J Card Fail. PubMed · DOI
- 7Daubert MA et al. (2017). Novel mitochondria-targeting peptide in heart failure treatment: a randomized, placebo-controlled trial of elamipretide. Circ Heart Fail. PubMed · DOI
- 8Allingham MJ et al. (2022). Elamipretide, a mitochondrial-targeted drug, for the treatment of subjects with dry AMD: the ReCLAIM-2 trial. Ophthalmol Sci. PubMed
- 9FDA (2025). Approval documents for elamipretide (Forzinity) in Barth syndrome [verify]. PubMed
参考文献正在对应到 PubMed／DOI 标识符；在此之前，链接会在 PubMed 中搜索该条引文。
† 我们的审核员正在依据现有来源进行确认。
10社区
主题帖与研究方案对会员可见。加入免费。