Rusfertide

PTG-300, Mimrylo (berichteter US-Markenname, 2026)

Herz-Kreislauf

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Hinweis zu diesem Profil. Rusfertide hat Phase 3 abgeschlossen und erhielt laut Medienberichten am 28 August 2026 unter dem Markennamen Mimrylo die FDA-Zulassung für Polycythaemia vera †. Es ist ein von Fachärzten verordnetes Arzneimittel. Eine Anwendung in der Community oder in Eigenregie ist praktisch nicht dokumentiert, auch wenn der Mechanismus (Senkung der Eisenverfügbarkeit und des Hämatokrits) gelegentlich in Ausdauersport- und Testosterontherapie-Foren diskutiert wird; für eine solche Anwendung gibt es keinerlei Evidenzbasis.

Zusammenfassung

Klasse: Synthetisches Hepcidin-Mimetikum: ein konstruiertes zyklisches Peptid aus etwa 20 Aminosäuren (disulfidverbrückt, mit nicht natürlichen Resten und einer kurzen Lipid- oder PEG-Modifikation zur Stabilisierung), das die N-terminale Aktivität des natürlichen Hepcidins nachbildet †
Mechanismus: Ahmt Hepcidin nach, das Leberhormon, das den Eisenhaushalt steuert: Es löst den Abbau von Ferroportin aus und hält Eisen in Darmzellen und Makrophagen fest, wodurch weniger Eisen für das Knochenmark verfügbar ist und die Überproduktion roter Blutkörperchen gebremst wird
Untersuchte Applikationswege: Subkutane Injektion, einmal wöchentlich, selbst verabreicht
Halbwertszeit: Etwa 1–2 Tage †; die wöchentliche Gabe beruht auf der anhaltenden Wirkung auf den Eisenhaushalt statt auf einer kontinuierlichen Anwesenheit des Wirkstoffs
Lagerung: Fertigspritzen oder Durchstechflaschen, gekühlt gemäß Fachinformation †
Rechtlicher Status: Berichtete FDA-Zulassung im August 2026 für Erwachsene mit Polycythaemia vera †; zum Zeitpunkt der Überprüfung anderswo nicht zugelassen

Dosen entsprechen den Angaben aus Studien oder der Community — niemals Empfehlungen.

1Was es ist

Hepcidin ist ein von der Leber gebildetes Hormon aus 25 Aminosäuren, das als Eisenthermostat des Körpers wirkt. Ist Hepcidin hoch, wird Eisen weggesperrt; ist es niedrig, strömt Eisen ins Blut, und das Knochenmark verwendet es zur Bildung roter Blutkörperchen. Natürliches Hepcidin ist als Arzneimittel schwer nutzbar, weil es innerhalb von Minuten ausgeschieden wird. Rusfertide ist eine neu konstruierte, stabilisierte Version, die die entscheidende eisenregulierende Region beibehält und lange genug wirkt für eine wöchentliche Injektion.

Polycythaemia vera (PV) ist eine chronische Blutkrebserkrankung, die fast immer durch eine JAK2-Mutation ausgelöst wird und bei der das Knochenmark zu viele rote Blutkörperchen bildet. Das eingedickte Blut erhöht das Risiko für Blutgerinnsel und Schlaganfall. Die Standardversorgung besteht aus wiederholtem Aderlass (Phlebotomie), um den Hämatokrit unter 45% zu halten, plus aspirin, sowie zytoreduktiven Medikamenten (hydroxyurea, Interferon, ruxolitinib) bei Patienten mit höherem Risiko. Der Aderlass wirkt, verursacht aber Eisenmangel, Müdigkeit und Konzentrationsschwäche, und viele Patienten verbringen trotzdem Zeit oberhalb des Zielwerts von 45%. Rusfertide erzeugt im Wesentlichen eine kontrollierte, funktionelle Eisenbeschränkung, die die Aufgabe des Aderlasses erfüllt, ohne Blut zu entnehmen.

2Wie es vermutlich wirkt

Rusfertide bindet Ferroportin, den einzigen bekannten zellulären Eisenexporter, und bewirkt dessen Internalisierung und Abbau, genau wie Hepcidin.

Aus der Nahrung aufgenommenes Eisen bleibt in den Zellen der Darmschleimhaut und geht verloren, wenn diese abgestoßen werden; aus alten roten Blutkörperchen recyceltes Eisen bleibt in den Makrophagen. Serumeisen und Transferrinsättigung sinken innerhalb von Stunden.

Da weniger Eisen zum Knochenmark gelangt, wird die Erythropoese begrenzt, und der Hämatokrit sinkt allmählich und bleibt kontrolliert. Wichtig ist, dass die Eisenspeicher des Körpers (Ferritin) sogar steigen, weil Eisen in Speicherzellen zurückgehalten wird, sodass Patienten nicht in der Weise eisenarm werden, wie es durch Aderlässe geschieht.

Blutplättchen und weiße Blutkörperchen werden nicht nennenswert beeinflusst, da die Beschränkung spezifisch die eisenhungrige Zelllinie der roten Blutkörperchen betrifft.

Ein Hepcidin-Mimetikum. Hepcidin verschließt Ferroportin, das einzige Tor, durch das Eisen eine Zelle verlässt, sodass das Eisen in der Zelle bleibt, statt ins Blut zu gelangen – eingesetzt, um die Bildung roter Blutkörperchen bei Polycythaemia vera zu drosseln.Schema — nicht maßstabsgetreu

3Was die Forschung zeigt

Aderlassabhängige Polycythaemia vera

VERIFY randomisierte 293 Patienten mit PV, die häufige Aderlässe benötigten, für 32 Wochen zusätzlich zu ihrer bestehenden Therapie auf wöchentliches rusfertide oder Placebo. Der primäre Endpunkt, das klinische Ansprechen (keine Aderlass-Indikation in den Wochen 20–32), wurde von 76.9% gegenüber 32.9% erreicht (p < 0.0001). Die mittlere Zahl der Aderlässe über 32 Wochen betrug 0.5 gegenüber 1.8; 62.6% gegenüber 14.4% hielten den Hämatokrit durchgehend unter 45%; die von Patienten berichtete Müdigkeit verbesserte sich. In der offenen Phase behielten 84.1% der Responder ihr Ansprechen bis Woche 52 bei (vorgestellt auf ASCO/EHA 2025 und ASH 2025; Kremyanskaya 2025, NEJM †). [2]

Bewertet A (small)

Phase 2

REVIVE, eine offene Dosisfindungsstudie mit einer 12-wöchigen randomisierten Absetzphase bei 70 Patienten, zeigte, dass rusfertide den Bedarf an Aderlässen praktisch beseitigte und dass die Kontrolle des Hämatokrits verloren ging, wenn Patienten auf Placebo umgestellt wurden (Kremyanskaya 2024, NEJM). PACIFIC untersuchte Patienten mit hohem Ausgangshämatokrit †. [1]

Hereditäre Hämochromatose

Eine kleine Phase-2-Studie zeigte eine verringerte Transferrinsättigung und einen geringeren Bedarf an Aderlässen; diese Indikation wurde zurückgestellt †.

4Berichtete Nebenwirkungen und Wechselwirkungen

Aus der Literatur

Reaktionen an der Injektionsstelle sind das häufigste unerwünschte Ereignis (etwa 47% in VERIFY, meist leichte Rötung und Juckreiz). Anämie (etwa 26%, was ein Überschießen der beabsichtigten Eisenbeschränkung widerspiegelt), Müdigkeit, Juckreiz, Gelenkschmerzen, Übelkeit. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse waren nicht häufiger als unter Placebo (3.4% vs. 4.8%), und keines wurde als wirkstoffbedingt eingestuft; keine Ereignisse von Grad 4 oder 5. 2023 wurde kurzzeitig ein Clinical Hold verhängt, nachdem nichtklinische Karzinogenitätsstudien an Mäusen gutartige und bösartige Hauttumoren gefunden hatten; er wurde nach Prüfung aufgehoben, und Hautkrebsfälle in den Studien (Basalzell- und Plattenepithelkarzinome) wurden genau untersucht, ohne dass ein klarer Überschuss festgestellt wurde, doch die Fachinformation wird voraussichtlich einen Hinweis enthalten und regelmäßige Hautuntersuchungen empfehlen †.

Aus der Community

nichts dokumentiert.

Theoretisch. Eine zu starke Eisenbeschränkung könnte prinzipiell die körperliche Leistungsfähigkeit oder die Kognition beeinträchtigen; das Thromboserisiko wird durch die Kontrolle des Hämatokrits eher verringert als erhöht, dies war jedoch kein Studienendpunkt.

Wechselwirkungen. pharmakokinetisch keine nachgewiesen. Orale oder intravenöse Eisenpräparate würden dem Mechanismus direkt entgegenwirken; ebenso Erythropoese-stimulierende Substanzen.

Marker, die Forschende häufig überwachen

Gemäß Studienprotokollen und Eisenphysiologie:

Marker	Warum er beobachtet wird
Hämatokrit und Hämoglobin	der primäre Wirksamkeits- und Sicherheitsmarker; Ziel unter 45%, Anämie vermeiden.
Ferritin und Transferrinsättigung	unter Behandlung steigt Ferritin und sinkt die Transferrinsättigung; das Kennzeichen eines wirksamen Hepcidin-Mimetikums.
Großes Blutbild einschließlich Blutplättchen und weißer Blutkörperchen	um zu bestätigen, dass die Wirkung selektiv die roten Blutkörperchen betrifft, und um die zugrunde liegende PV zu verfolgen.
Hautuntersuchung	empfohlen wegen der nichtklinischen Befunde zu Hauttumoren und des bekannten Hautkrebsrisikos durch hydroxyurea in dieser Population.
Von Patienten berichtete Müdigkeit und Konzentration (z. B. MFSAF, PROMIS)	sekundäre Endpunkte, die für Patienten wichtig sind.
JAK2-Allellast	in der PV-Forschung verfolgt; rusfertide dürfte sie nicht verändern.

Für alle kostenlos. Sicherheitsinformationen stehen nie hinter einer Paywall.

5Rekonstitution und Handhabung

Gemäß Fachinformation als Fertigarzneimittel zur wöchentlichen Selbstinjektion in Bauch oder Oberschenkel nach Schulung geliefert; Einzelheiten zur Darreichungsform sind nach Veröffentlichung der Fachinformation zu bestätigen †. Für keine Forschungsform ist ein Umlauf in der Community dokumentiert. Der Rechner ist nicht anwendbar.

6Häufig zusammen untersucht mit

Zusätzlich zu Aderlässen und, falls eingesetzt, hydroxyurea, interferon alfa oder ruxolitinib gegeben. Indirekt verglichen mit ropeginterferon alfa-2b (für PV zugelassen). Verwandte Peptide und Mimetika der Eisenachse: natürliches Hepcidin (körpereigen), Minihepcidine (Forschung) und die in Entwicklung befindlichen Wirkstoffe des Hepcidin-Signalwegs für die Beta-Thalassämie.

Informative Querverweise. Keine Kombinationsempfehlungen.

7Regulatorischer Status nach Region

Region	Status (geprüft am —)
Vereinigte Staaten	Berichtet am 28 August 2026 von der FDA zugelassen (Mimrylo) für Erwachsene mit Polycythaemia vera, nach Priority Review sowie Breakthrough-Therapy- und Orphan-Drug-Status †
Europäische Union	Nicht zugelassen; Zulassungsantrag erwartet †
Vereinigtes Königreich	Nicht zugelassen
Australien	Nicht zugelassen
Südafrika	Nicht registriert
Sport (WADA)	Nicht ausdrücklich gelistet. Es senkt den Hämatokrit statt ihn zu erhöhen und ist daher kein Blutdopingmittel; es kann jedoch die Auswertung des Biologischen Athletenpasses erschweren. Aktuelle Liste prüfen †

8Offene Fragen

Verringert die Kontrolle des Hämatokrits durch Eisenbeschränkung Thrombosen und das Fortschreiten zur Myelofibrose ebenso gut wie der Aderlass? Langzeitdaten zu Endpunkten liegen noch nicht vor.
Das tatsächliche Ausmaß eines etwaigen Hautkrebssignals.
Ob Hepcidin-Mimetika bei Hämochromatose, Thalassämie oder anderen Eisenüberladungszuständen Anwendung finden werden.

9Quellen

1Kremyanskaya M et al. (2024). Rusfertide, a hepcidin mimetic, for control of erythrocytosis in polycythemia vera (REVIVE). NEJM. PubMed · DOI
2Kremyanskaya M et al. (2025). Rusfertide for phlebotomy-dependent polycythemia vera: the VERIFY phase 3 trial. NEJM [verify authorship and journal]. PubMed
3Ganz T, Nemeth E (2012). Hepcidin and iron homeostasis. Biochim Biophys Acta. PubMed · DOI
4Casu C, Nemeth E, Rivella S (2018). Hepcidin agonists as therapeutic tools. Blood. PubMed · DOI
5Ginzburg YZ et al. (2021). Dysregulated iron metabolism in polycythemia vera: etiology and consequences. Leukemia [verify]. PubMed
6FDA approval announcement and prescribing information for rusfertide (2026) [verify]. PubMed

Die Quellen werden PubMed/DOI-Kennungen zugeordnet; bis dahin suchen die Links die Quelle in PubMed.

† Wird von unseren Prüfern anhand aktueller Quellen bestätigt.

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Selbstberichtete Nebenwirkungen Phase 2

Noch nicht genug Daten. 0 der 50 nötigen Mitglieder haben diese Substanz 4+ Wochen dokumentiert. Unter 50 zeigen wir nichts, damit niemand identifiziert werden kann.

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31. Okt. 2026Profile published — awaiting medical review

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